موفقیت درمان آزمایشی کلسترول بد با فقط یک بار در سال تزریق به روش کریسپر - بالیو

کاهش کلسترول بد یا همان لیپوپروتئین کم چگال (LDL) همواره دغدغه اصلی متخصصان قلب بوده است؛ زیرا انباشت این چربی در دیواره رگ ها رسوب های سختی پدید می آورد که جریان خون را مسدود می نمایند. رژیم غذایی نامناسب، افزایش سن و عوامل وراثتی در بالا رفتن این شاخص اثر مستقیم دارند و تا امروز، بیماران ناچار بودند داروهای کاهنده چربی مانند استاتین ها را هر روز تا انتها عمر مصرف نمایند.

مهار پروتئین کبدی با نانوذرات کریسپر

پژوهشگران مرکز هماهنگی تحقیقات بالینی در کلینیک کلیولند دارویی تجربی به نام CTX310 طراحی نموده اند که با استفاده از فناوری کریسپر (CRISPR)، عملکرد پروتئینی ویژه در کبد را مهار می نماید. این پروتئین که آنژیوپوئیتین شبه 3 (ANGPTL3) نام دارد، مانع از پاکسازی سریع چربی ها از خون می گردد و خاموش شدن ژن آن به کبد فرصت می دهد کلسترول اضافه را با کارایی بهتری از گردش خون خارج کند.

در این روش درمانی، دستورالعمل های ژنتیکی درون نانوذرات چربی قرار می گیرند و به وسیله تزریق وریدی مستقیماً به سلول های کبدی یا هپاتوسیت ها (hepatocytes) می رسند. پژوهش منتشرشده در ژورنال پزشکی نیوانگلند (NEJM) نشان می دهد که این تغییر ژنتیکی پس از گذشت یک سال همچنان پایدار، ایمن و اثربخش به جای مانده است.

نتایج خیره نماینده در نخستین کارآزمایی بالینی

در فاز نخست این تحقیق انسانی، 15 داوطلب مبتلا به اختلالات شدید چربی خون که به درمان های رایج پاسخ نمی دادند، دوزهای متفاوتی از دارو را دریافت کردند. ارزیابی ها نشان داد که در چهار بیمار دریافت نماینده بالاترین دوز، اندازه پروتئین کبدی مورد نظر به طور میانگین 78.6 درصد کاهش یافت.

این افت شاخص پروتئین، کاهش کلسترول بد را تا 52.5 درصد به همراه داشت و هم زمان سطح تری گلیسرید خون این افراد نیز 47.8 درصد افت کرد. در طول 12 ماه پیگیری، هیچ عارضه جانبی وخیمی ناشی از دارو گزارش نشد. فوت یک بیمار پس از 179 روز از آغاز آنالیز نیز به بیماری زمینه ای دیگری ارتباط داشت و ناشی از ویرایش ژن نبود.

الهام از یک جهش ژنتیکی طبیعی و نادر

ایده ساخت این دارو از کشف افرادی سرچشمه گرفت که به طور مادرزادی با نقص در ژن تولیدنماینده این پروتئین کبدی متولد می شوند. این افراد در طول زندگی خود سطح چربی خون بسیار پایینی دارند و خطر ابتلا به بیماری های قلبی عروقی در آن ها به مراتب کمتر از دیگران است، بی آنکه دچار اختلال یا مشکل جسمی شوند.

محققان با شبیه سازی دقیق همین جهش طبیعی در سلول های کبد، پیروز شدند همان اثر محافظتی را در بدن بیماران مبتلا به چربی خون شدید ایجاد نمایند.

مزیت درمان تک دوز در مقایسه با داروهای مادام العمر

بزرگ ترین مزیت ویرایش ژنوم، بی نیازی از مصرف روزانه یا هفتگی دارو است. بسیاری از بیماران پس از مدتی مصرف قرص های روزانه را فراموش می نمایند یا به علت عوارض گوارشی و عضلانی، درمان را نیمه کاره می گذارند؛ اما درمان تک دوز ساختار پردازش چربی را در کبد برای همواره اصلاح می نماید.

اکنون فاز 1b این آزمایش بالینی با دوز تعیین و مؤثر در گروه های مختلفی از بیماران پیگیری می گردد تا ماندگاری و ایمنی درمان در جمعیتی بزرگ تر ارزیابی گردد.

منبع: New England Journal of Medicine

پیشنهاد اختصاصی سردبیر (علیرضا مجیدی)

این مقاله مجذوب کننده و جالب بود؟! پس برای خواندن این نوشته های مرتبط کلیک کنید:

• موتسارت دنیای ریاضیات، راز نبوغ ترنس تائو
• چگونه مدیریت تیم کوک ارزش بازار اپل را 20 برابر کرد؟
• درگذشت آدا یونات؛ بلورشناسی که ساختار ریبوزوم را کشف کرد
• نتایج عجیب یک آزمایش متفاوت؛ چرا دانشمندان سوئیسی 2 هزار شورت نخی را به خاک سپردند؟!
• نقشه دوبعدی دنیا با 4 میلیارد جرم آسمانی، که شما هم می توانید آن را ببینید!
• راهنمای گام به گام ویرایش حافظه هوش مصنوعی هوش مصنوعی کلود Claude